Les composés actifs des antiviraux répondent à la règle des « 35 » ; la molécule doit être soluble, sélective -et stable. Comme les molécules actives sont organiques le plus souvent, il est nécessaire de les rendre solubles. Leur activité est évaluée in vitro, puis elle est optimisée. De nombreuses molécules, efficaces in vitro, sont abandonnées à ce stade faute de ne pas répondre aux critères d’utilisation thérapeutique in vivo.

Lors des tests dans un organisme, la molécule doit faire preuve de sa bonne tolérance : c’est la phase 1 de l’essai thérapeutique. la phase 2 vise à mesurer l’efficacité, le métabolisme et l’administration du composé. Ensuite, la phase 3 consiste à administrer la molécule de façon aléatoire et en double-aveugle : le médecin traitant et le patient n’ont aucun moyen de distinguer la molécule-test d’un placebo. la phase finale est la demande d’autorisation de mise sur le marché du composé.

Toutes ces phases sont longues et se déroulent généralement sur plusieurs années. Dans certains cas, un médicament expérimental prometteur en phase 1 et 2 de l’essai clinique est distribué à quelques patients, malgré le fait qu’il ne réponde pas aux critères d’inclusion en phase 3. C’est le cas de la molécule MK-0518 de la compagnie pharmaceutique Merck, en cours d’essai, et dont le principe repose sur l’inhibition de l’intégrase, l’enzyme d’intégration de l’ARN viral dans le génome cellulaire. le fabricant de la molécule propose un programme d’accès étendu aux patients pour lesquels les divers traitements ont échoué. Ils ont ainsi la possibilité d’obtenir la molécule avant sa commercialisation.